Каталог статей
США: пересадка гена может полностью излечить гемофилию Люди, страдающие гемофилией, получат надежду на полное излечение. С помощью техно
США: пересадка гена может полностью излечить гемофилию
Люди, страдающие гемофилией, получат надежду на полное излечение. С помощью технологии РНК-транс-сплайсинга американским ученым из Университета Северной Каролины удалось исправить генетический дефект, отвечающий за гемофилию A, у лабораторных мышей. Если эта технология оправдает надежды в испытаниях на людях, она поможет уберечь от инвалидности тысячи больных. Как объяснили исследователи, предыдущие попытки исправить ген гемофилии A были неудачными. Он слишком большой, чтобы им можно было манипулировать целиком. Новая технология не требует полной замены поврежденного гена, отвечающего за синтез фактора свертывания крови VIII, а присоединяется к существующей «неисправной» версии гена и исправляет только имеющийся дефект. Лабораторные исследования, проведенные после лечения, показали, что уровень фактора свертывания VIII в крови, поднялся с одного до 20 процентов, что уже позволяет организму бороться с кровотечениями. «Если будет доказана эффективность методики на человеке, она обеспечит полное излечение от гемофилии A», - заявил исследователь доктор Хенгджун Чао (Hengjun Chao) с медицинского факультета университета. По словам его коллеги доктора Кристофера Уолша (Christopher Walsh), новый инструмент генной терапии поможет лечить не только гемофилию A, но и ряд других генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, серповидно-клеточную анемию, мышечные дистрофии и некоторые формы рака. Эксперты по гемофилии согласились, что это исследование представляет огромный интерес. Из-за особенностей наследования гемофилия поражает только мальчиков. Она связана с недостатком выработки одного из веществ, принимающих участие в процессе связывания крови, – восьмого фактора. Частые внутренние кровоизлияния, в частности, в полость суставов, приводят к быстрой инвалидизации больных. Для профилактики может назначаться постоянное введение концентрированных факторов свертывания. News.Battery.Ru - Аккумулятор Новостей, 11.06.2002 Источник: Мednovosti.ru
Источник: http://Мednovosti.ru |
Категория: научные публикации | Добавил: tigras (05.12.2007)
|
Просмотров: 2477
| Рейтинг: 0.0/0 |
Добавлять комментарии могут только зарегистрированные пользователи.
[
Регистрация |
Вход ]