Сплайсинг РНК – ключ к победе над гемофилией - новое - Каталог статей - Гемофилия в Молдове
Пятница, 24.02.2017, 10:04
Приветствую Вас Гость | Регистрация | Вход

Гемофилия в Молдове

Каталог статей

Главная » Статьи » новое

Сплайсинг РНК – ключ к победе над гемофилией
Наука добилась еще одного успеха в генной терапии. Разработаны осуществимые на практике методы генной терапии, способные победить значительное количество генных заболеваний, до сих пор не поддававшихся лечению.

Добиться успеха помогло недавно проведенное исследование. Ученые компании VIRxSYS, специализирующейся на биотехнологиях и разработке применимых на практике методов генной терапии, а так же ищущей вакцину от ВИЧ, смогли при помощи РНК-терапии вылечить гемофилию у мышей. Результаты исследования опубликованы в издании "Молекулярная терапия": имплантированные молекулы РНК вызывают в генах альбумина последовательность онтогенеза, приводящую к выработке других белков. Новая терапия, разработанная компанией VIRxSYS, получила название промежуточный транс-сплайсинг РНК и зарегистрирована как SMaRT™.

При помощи нового метода ученым удалось вызвать выработку необходимых протеинов – фактора VIII, отсутствующего у больных гемофилией А, и апо-А-I, ответственного за производство основных белков хорошего холестерина. Выработка фактора VIII позволила вызвать обратное развитие гемофилии у лабораторных мышей. Вероятно, новый метод найдет практическое применение в качестве составляющей других способов лечения с использование РНК-терапии.

«Нам удалось добиться того, что две молекулы РНК, сплайсированных до альбумина, нормально вырабатываются печенью. Это белки апо-А-I, отвечающий за производство основных белков хорошего холестерина, и фактор VIII, отсутствующий у пациентов с гемофилией А», – говорит Джерард МакГэррити, доктор наук, исполнительный Вице-президент компании VIRxSYS по вопросам научных и клинических исследований. «В одних опытах мы «научили» печень вырабатывать больше белка апо-А-I, чем обычно, а в других – «научили» печень вырабатывать нормальный фактор-VIII вместо мутировавшего. Работа еще только начата, но успехи безусловно на лицо – мы успешно учим "старые» гены новым трюкам». 

При гемофилии нарушается процесс нормального свертывания крови. Кровь у больных гемофилией сворачивается гораздо дольше, чем у здоровых людей, даже незначительные травмы или порезы могут стать причиной серьезных кровотечений. У некоторых больных случаются внутренние кровотечения, которые могут привести к повреждению тканей и внутренних органов и стать причиной летального исхода. Гемофилию вызывает отсутствие в организме фактора VIII. Болезнь передается по наследству. По данным Национального института здоровья (NIH) в США около 18 тысяч людей страдают гемофилией, и ежегодно на свет появляется около 400 детей с этим диагнозом.

Белок альбумин – преобладающий ген печени; он прекрасно выступает в качестве основы для сплайсинга РНК. Исследование показало, что все последовательности белков, сплайсированные из альбумина, удается получить в достаточно высокой концентрации в клетках печени, но при этом они не производятся в других клетках, что помогает избежать иммунного ответа. Не смотря на то, что новый метод промежуточного транс-сплайсинга РНК только-только появился, компания VIRxSYS планирует приступить к его клиническим испытаниям уже в конце 2010 года.

References: 

Wang J, Mansfield SG, Cote CA, Jiang PD, Weng K, Amar MJ, Brewer BH Jr, Remaley AT, McGarrity GJ, Garcia-Blanco MA, Puttaraju M. "Trans-splicing into highly abundant albumin transcripts for production of therapeutic proteins in vivo." Molecular Therapy. 2009; 17(2):343-51; doi:10.1038/mt.2008.260.
http://gesher.info/


Источник: http://gesher.info/
Категория: новое | Добавил: игорь (22.04.2009)
Просмотров: 1112 | Рейтинг: 0.0/0
Всего комментариев: 0
Добавлять комментарии могут только зарегистрированные пользователи.
[ Регистрация | Вход ]
RSS

...

translate

Меню

Альбомы

новое [14]
научные публикации [16]
законодательство [11]
пресса о гемофилии [26]
донорство [17]
это интересно [8]
Жизненные истории "гемов" [4]
истории реальных гемофиликов.

Форма входа

Логин:
Пароль:

Праздники

Праздники сегодня

Опрос

Откликаетесь ли вы на призывы о сборе средств для лечения больных?

Всего ответов: 6

Поиск

Новости загрузка новостей...
Онлайн всего: 1
Гостей: 1
Пользователей: 0
Зарег. на сайте
Всего: 24386
Новых за месяц: 229
Новых за неделю: 0
Новых вчера: 0
Новых сегодня: 0
Из них
Администраторов: 2
Модераторов: 0
Проверенных: 0
Обычных юзеров: 24384
Из них
Парней: 24327
Девушек: 59