Понедельник, 22.01.2018, 05:45
Приветствую Вас Гость | Регистрация | Вход

Гемофилия в Молдове

Главная » 2017 » Декабрь » 13 » Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А
11:29
Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А

Компания BioMarin Pharmaceutical успешно испытала экспериментальную генную терапию тяжелой формы гемофилии А. Новый препарат валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.

В материале, опубликованном разработчиком терапии, говорится, что у трех пациентов через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медианная частота кровотечений равнялась 8,0, а инфузии с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза в год.

Повышенная доза препарата (6e13 вг/кг) была введена 7 пациентам, через 78 недель у всех участников медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.

Представители компании подчеркнули беспрецедентную эффективность нового подхода к лечению гемофилии А и удобство его применения – для терапии требуется только одно введение ЛС. Стоит также отметить, что ни у одного из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII, а также ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии. 

http://remedium.ru

Просмотров: 32 | Добавил: игорь | Рейтинг: 5.0/1
Всего комментариев: 0
Добавлять комментарии могут только зарегистрированные пользователи.
[ Регистрация | Вход ]
RSS

...

translate

Меню

Форма входа

Логин:
Пароль:

Праздники

Праздники сегодня

Календарь

«  Декабрь 2017  »
ПнВтСрЧтПтСбВс
    123
45678910
11121314151617
18192021222324
25262728293031

Опрос

Ваш возраст

Всего ответов: 32

Поиск

Новости загрузка новостей...
Онлайн всего: 1
Гостей: 1
Пользователей: 0
Зарег. на сайте
Всего: 24382
Новых за месяц: 0
Новых за неделю: 0
Новых вчера: 0
Новых сегодня: 0
Из них
Администраторов: 2
Модераторов: 0
Проверенных: 0
Обычных юзеров: 24380
Из них
Парней: 24323
Девушек: 59